I farmaci orfani rappresentano tutti i farmaci il cui utilizzo è destinato alla cura di malattie rare. Questi farmaci, in altre parole, sono utilizzati da pochissime persone. Questo comporta uno svantaggio economico in termini di ricerca, produzione e distribuzione ma garantisce una possibilità di cura, spesso definitiva, a chi è affetto dalle malattie rare. La produzione di un farmaco orfano avviene su scala molto stretta, utilizzando la capacità produttiva dell'industria farmaceutica focalizzata su quantità molto piccole di principio attivo.
L'importanza di curare i pazienti affetti da malattie rare, che comunque necessitano di supporto e terapia farmacologica, rappresenta un punto fermo della moderna struttura sanitaria. In questo modo, i diritti del malato sono garantiti anche a coloro che soffrono di patologie con una incidenza davvero esigua.
Canali di ricerca
I canali di ricerca relativi alle malattie rare possono essere pubblici o privati. Nel primo caso, la ricerca viene operata da enti oppure da università. La ricerca e la produzione di un farmaco stabile, e la successiva fase di controllo può anche essere operata da istituti privati. I finanziamenti per coprire i costi di ricerca e produzione sono, normalmente, ripartiti tra gli enti pubblici, le fondazioni e gli istituti privati.
La ricerca sui farmaci orfani garantisce la possibilità di cura ai malati che, altrimenti, non potrebbero disporre di adeguate cure e trattamenti. La definizione di farmaco orfano lascia trasparire la perdita economica che deriva dalla produzione e dalla ricerca del principio attivo. Quest'aspetto è totalmente bilanciato dal senso e dalla necessità morale di fornire cure in modo indipendente dall'interesse economico.
Costo dei farmaci orfani
Il costo dei farmaci orfani è generalmente elevato. Le spese affrontate per la ricerca e per lo sviluppo non sono bilanciate dalla scarsa domanda del farmaco che, per questi motivi, viene prodotto in quantitativi esigui. La maggior parte dei farmaci orfani sono a carico del servizio sanitario nazionale e, di conseguenza, non gravano direttamente sul malato ma sulla spesa collettiva.
In altri casi, il costo dei farmaci organi può essere elevato a causa di discutibili politiche di mercato delle aziende produttrici. Ad esempio, un farmaco comune già sviluppato può essere modificato nella struttura e avere effetto su una malattia rara. In questo caso avviene una semplice, e poco dispendiosa, trasformazione da farmaco comune a farmaco orfano. Da un punto di vista etico, il prezzo di questo farmaco modificato dovrebbe essere contenuto. In alcuni casi, nonostante una trascurabile spesa per lo sviluppo, i farmaci rari sono artificiosamente proposti al mercato con prezzi elevati e non giustificabili se non in termini di mero profitto.
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