Farmaco orfano

I farmaci orfani rappresentano tutti i farmaci il cui utilizzo è destinato alla cura di malattie rare. Questi farmaci, in altre parole, sono utilizzati da pochissime persone. Questo comporta uno svantaggio economico in termini di ricerca, produzione e distribuzione.

L'importanza di curare i pazienti affetti da malattie rare, che comunque necessitano di supporto e terapia farmacologica, rappresenta un punto fermo della moderna struttura sanitaria. In questo modo, i diritti del malato sono garantiti anche a coloro che soffrono di patologie con una incidenza davvero esigua.

Canali di ricerca

I canali di ricerca relativi alle malattie rare possono essere pubblici o privati. Nel primo caso, la ricerca viene operata da enti oppure da università. La ricerca e la produzione di un farmaco stabile, e la successiva fase di controllo può anche essere operata da istituti privati.

Costo dei farmaci orfani

Il costo dei farmaci orfani è generalmente elevato. Le spese affrontate per la ricerca e per lo sviluppo non sono bilanciate dalla scarsa domanda del farmaco che, per questi motivi, viene prodotto in quantitativi esigui. La maggior parte dei farmaci orfani sono a carico del servizio sanitario nazionale e, di conseguenza, non gravano direttamente sul malato ma sulla spesa collettiva.

In altri casi, il costo dei farmaci organi può essere elevato a causa di discutibili politiche di mercato delle aziende produttrici. Ad esempio, un farmaco comune già sviluppato può essere modificato nella struttura ed avere effetto su una malattia rara. In questo caso avviene una semplice, e poco dispendiosa, trasformazione da farmaco comune a farmaco orfano. Da un punto di vista etico, il prezzo di questo farmaco modificato dovrebbe essere contenuto. In alcuni casi, nonostante una trascurabile spesa per lo sviluppo, i farmaci rari sono artificiosamene proposti al mercato con prezzi elevati e non giustificabili se non in termini di mero profitto.

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